江苏省新药研究与临床药学重点实验室是江苏省教育厅于2014年6月批准，依托徐州医科大学建设运行的省级重点实验室，同年被江苏省科学技术厅批准为江苏省糖尿病药物工程技术研究中心，于2016年被江苏省发展与改革委员会批准为江苏省新药创制与评价工程中心。实验室占地面积约5000平方米的研发场地，其中包括药物靶点发现与成药性评价技术平台（平台面积约2800平方米）、药物中试平台（平台面积约1000平方米）和药物临床试验及评价中心（平台面积约1000平方米）等功能子平台。拥有包括核磁共振仪、超高压液相色谱-四级杆飞行时间质谱联用仪、全自动蛋白质印迹定量分析仪、流式细胞仪、多功能酶标仪等5000余万的先进仪器设备。实验室以“协同创新、立足江苏、国内争先”为目标，以创新团队建设和人才培养为抓手，集中解决江苏省新医药产业结构升级所需的关键技术难题，建成省内一流、辐射全国的创新药物临床前研究综合性平台、符合国际规范的创新药I期研究基地与国内领先的个体化诊疗与疾病预警技术平台，在疾病预防、早期诊断、个体化诊疗等大健康相关产业中发挥重要作用。
实验室始终围绕新药全链条创新与临床转化主线，大力推进人工智能技术与临床安全用药深度融合，重点在（1）疾病发病机制与靶点发现，（2）先导化合物设计与成药性研究，（3）体内外化合物检测与评价，（4）药物的临床评价及合理应用四个研究方向开展基础和应用相结合的研究，形成了“靶点发现－成药性评价与新药开发－临床评价与合理化应用”三位一体的研究体系。
研究方向一：疾病发病机制及药物靶点发现
主要针对慢性肾病、糖尿病及其并发症为代表的代谢性疾病、神经精神系统疾病及肿瘤防治研究中的重大难题，阐明疾病的发病机制，寻找药物作用的新靶点，为研发具有前景的先导化合物提供依据。在糖尿病及其并发症领域中发现了YY1、Sirt1、mPGES-2、Nrf2等潜在的药物作用靶点；在神经精神系统疾病领域中证实了组蛋白去甲基化酶、环状RNA、TAMM41等与疼痛、神经退行性疾病及抑郁症相关的药物作用靶点；在抗肿瘤领域研究了缝隙连接蛋白、NLRP3等潜在靶点。在此基础上，通过天然活性成分筛选、人工智能辅助药物设计、化学生物学分析等途径找到了相关的单体化合物和小分子化合物，进行了相关疾病的药效及作用机制研究。围绕该方向获得省部级以上科研项目40余项，在Nat Metab、PNAS 等期刊发表SCI 论文 80 余篇，获得国家发明专利 5 项，获教育部高等学校科学研究优秀成果奖（科技进步）二等奖 1 项（ 2023）。
研究方向二：先导化合物设计与成药性研究
针对多囊肾、糖尿病肾病、脑病及神经病理性疼痛等重大疾病和多发病的关键药物靶标，运用药效团、生物电子等排及骨架迁越等药物设计基本原理，结合人工智能辅助药物设计合成具有新颖结构的小分子化合物，寻找对该类疾病具有防治作用的先导化合物；同时联合江苏恩华，江苏万邦等制药企业，对前期筛选出天然产物的活性成分进行结构改造优化、全合成线路设计、合理药物剂型处方设计、中试和扩大生产，研发具有自主知识产权的先导化合物与候选药物。与江苏福锌雨医药科技有限公司等联合开发多个新药项目，获得 “重大新药创制”国家科技重大专项。首创双相结合动力学模型和双点竞争结合检测法为核心的分子结合动力学检测技术体系，得到德国拜耳等制药公司的应用；与法国 Cisbio 公司合作开发了基于均相时间分辨荧光技术的结合动力学检测技术，已实现商业化应用；以基于受体停留时间的先导化合物合成与优化为特色，率先揭示了受体停留时间与药效强弱相关性，围绕该方向获得省部级以上科研项目30余项，发表SCI论文60余篇，获得国家发明专利6项。
研究方向三：体内外化合物检测与评价
针对疾病发生发展中内源性物质、药物研发与临床应用过程中相关化合物，运用多种分析检测手段，从体内外两个层次构建药物与化合物检测与临床合理用药的分析测试平台，服务于新药研发、临床评价、临床疾病的诊断和基础医学中的发病机制等研究。以首创的LC-MS/MS专用自动样品前处理系统为代表，不但实现了人体体液及组织样本的自动萃取、在线衍生和自动进样分析技术的建立，还通过批量检测目标人群的雌激素水平建立起更年期综合征的病因诊断标准，为雌激素替代疗法为主要治疗手段的个体化合理用药提供依据。围绕该方向获得省级科学技术奖3项，省部级以上科研项目20余项，发表SCI论文90余篇，获得国家发明专利5项。
研究方向四：药物的临床评价及合理应用
主要致力于基因多态性与疾病相关性，探究基因多态性在不同人群中的分布特征及规律，以及由此引起的药物个体差异的现象及其可能的机制。依托徐医附院的优质临床资源，开展“基于基因多态性导向的瑞格列奈药疗效预测模型”用药指导 200 余例，获省医学新技术引进一等奖。同时，利用本实验室承担建设的徐医附院、徐州市中心医院国家药物临床试验基地，面向国内外的医药企业、新药研发中心和医院提供药物临床评价、药物Ⅰ期临床试验及治疗药物监测等技术服务；建成极端环境及特殊制剂临床研究平台，助力沙美特罗替卡松吸入粉雾剂获得上市许可申请受理，在吸入制剂的临床评价方面形成了吸入粉雾剂、吸入气雾剂等的评价标准和行业标杆。
